ANSM及人员保护委员会批准随机為1,034名2b/3期临床试验

      ·两家法国监管机构——法国国家药品和保健产品安全署（ANSM）以及法国人员保护委员会（CPP）均已批准ABX464进行2b/3阶段“miR-AGE”测试

      ·抗炎作用机制可以预防和治疗导致急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和2019新冠肺炎患者死亡的细胞因子风暴和过度炎症

      ·新数据[1]显示，ABX464在人呼吸道上皮模型中抑制SARS-CoV-2病毒在体外的复制，使ABX464成为具有潜在三重作用的分子：抗病毒、抗炎和促进组织修复。

      ·在法国和欧洲的50个临床试验中心对并发症高危患者给予早期治疗

      ·严格、随机、安慰剂对照的miR-AGE试验将纳入1034名患者，给予他们便捷的口服药物

      ·正在与法国国家投资银行和法国投资总秘书处就ABX464 COVID-19项目拨款进行最后讨论

      法国巴黎 – EQS Newswire - 2020年5月19日 - 利用免疫系统开发炎症疾病、病毒疾病和癌症新疗法的临床阶段生物技术公司Abivax SA（巴黎泛欧交易所交易代码：FR0012333284-ABVX）今天宣布，其已获得法国国家药品和保健产品安全署（ANSM）和法国人员保护委员会（CPP）的批准，开始在1034名2019新冠肺炎老年或高危患者中对ABX464预防导致急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的严重炎症的疗效进行一项随机、双盲、安慰剂对照的2b/3期试验（miR-AGE试验）。

      每日口服一次ABX464在另一种严重炎症性疾病溃疡性结肠炎的2a期试验中显示了令人印象深刻的疗效，其独特的分子作用机制支持了治疗2019新冠肺炎患者中观察到的细胞因子风暴和超炎症综合征的理论基础。肺部炎症是导致呼吸窘迫和潜在死亡的主要原因。ABX464已经被证明可促进miR-124^[2]的表现，^[3]“生理抑制”炎症。而小分子核糖核酸miR-124能抑制有关2019新冠肺炎细胞因子风暴的多种化学和细胞因子，包括TNFα、IL-1β、G-CSF、IL-6、MCP-1和IL-17。此外，ABX464与其他针对单个细胞因子的有效抗炎药不同，与增加机会性感染的易感性无关。

      此外，新的突破性数据（见Abivax第二篇新闻稿）显示，在严格的体外人肺上皮模型中，ABX464抑制了SARS-CoV-2（2019新冠肺炎病毒）的复制，使ABX464成为唯一具有治疗2019新冠肺炎患者患者所需的三重作用的候选药物：抗炎、抗病毒和组织修复，这要得益于miR-124的过度表达。此外，方便的口服剂量（每天一粒）让住院和非住院患者能进行及早治疗。

      这项严格的2b/3期试验将在法国和其他欧洲国家的50家医院按照高国际临床标准进行，此前六周已经完成了紧张的准备工作。这项研究将涵盖选择患者、随机化安慰剂和监测研究，以及收集、管理数据和分析统计的健全程序。

      试验的关键要素：

      ·ABX464口服给药（每日50毫克）对照安慰剂和标准护理，2比1随机分组

      ·1034例高危2019新冠肺炎患者（65岁以上或有危险因素的成年人）

      ·招募确诊感染SARS-CoV-2的住院和非住院患者。招募工作预计在几个月内完成

      ·主要评估标准：28天内无高流量输氧或辅助通气或死亡

      ·多个临床和生物学次要评估指标

      ·治疗（ABX464或安慰剂和标准护理）持续时间：28天

      ·50家法国和欧洲医院

      这项研究还将解决一些关键问题，特别是ABX464在有或无危险因素的老年患者、有危险因素的年轻患者中预防急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的能力，以及SARS-CoV-2感染对肺功能的次要影响。在危机时期，治疗决策通常基于小型且有时未正确控制的临床试验。这项严格进行的研究旨在提供有关ABX464在2019新冠肺炎患者中安全性和有效性的全面临床数据。

      Abivax董事会主席兼Truffle Capital首席执行官Philippe Pouletty医学博士说：“ ABX464的miR-AGE试验已经得到法国、欧洲和美国的知名专家的认可。我们的任务是开发能改善和挽救病人生命的药物。令我感到自豪的是，我们能够利用Abivax的研究和专业知识，加入到抗击影响我们整个世界的2019新冠肺炎流行病的斗争中来。2019新冠肺炎的生理病理很复杂，我们必须对miR-AGE试验的潜在成功保持谨慎。我们希望ABX464以其独特的抗病毒、抗炎和组织修复特性，以及方便的口服给药，成为对2019新冠肺炎患者具前景的治疗方法。我要感谢一直坚持不懈致力于这个项目的伟大团队、Abivax董事会和科学咨询委员会，以及调查人员、法国国家投资银行、ANSM和CPP给予的鼎力支持与合作。在进行miR-AGE试验的同时，Abivax将继续致力于其正在进行和计划中的临床项目，特别是ABX464溃疡性结肠炎国际2b期试验的进展。”

      Abivax首席执行官Hartmut Ehrlich教授及医学博士说：“在目前没有疫苗和对2019新冠肺炎没有群体免疫的情况下，我们需要尽快找到能降低这种疾病严重程度的治疗方法。不幸的是，在治疗严重2019新冠肺炎的任何严格试验中，尚未有预防性或治疗性疗法显示出明显的疗效，因此帮助临床医生预防2019新冠肺炎患者的呼吸窘迫和死亡，并限制长期肺损伤是至关重要的。此外，减轻医院重症监护室的巨大负担是当务之急。ABX464是一种口服小分子药物，由于其独特的机理和易用性，可能有潜力实现其中一些目标。MiR-AGE ABX464试验健全、严格的设计确保我们将得出有效的科学和医学结论。如果miR-AGE试验成功，我们将与监管机构合作，以尽快推出ABX464。ABX464在临床试验中证明了治疗其他炎症性疾病是安全的。我们库存的ABX464可治疗大约5万名患者，并可在数月内扩大ABX464生产规模，惠及逾百万患者。”

      尼斯大学医院中心（CHU）的传染病学家、首席研究员Eric Cua医学博士，以及乔治·蓬皮杜欧洲医院（HEGP）的重症监护病房主任兼miR-AGE试验指导委员会主席Jean-Luc Diehl教授及医学博士表示：“我们完全赞同Abivax的临床试验，以评估早期应用抗炎药 ABX464是否将改善患者的预后。ABX464是一种具有新作用机制的处于后期开发阶段的化合物，特别是通过miR-124过度表达诱导抗病毒活性和抑制重要的促炎性化学和细胞因子如TNF-α、IL-6、MCP-1和IL-17，从而治疗炎症性疾病。通过在使用阿达木单抗、维多利单抗和乌司他单抗等生物制剂没有改善的患者中实现临床缓解，该分子已经在中重度溃疡性结肠炎患者中显示了转化性疗效数据。此外，ABX464在300多名志愿者和HIV或溃疡性结肠炎患者中显示出良好的安全性。基于这些数据，我们认为，对于2019新冠肺炎患者，在其发展为急性呼吸窘迫综合征之前，应进行这项稳健、双盲且得到充分支持的miR-AGE临床试验以对ABX464进行对照安慰剂和标准护理的紧急测试。”

      尼斯大学医院中心及其DCRI将协助Abivax赞助的该试验进行国际协调，乔治·蓬皮杜欧洲医院中心实验室将对患者进行免疫和血液监测。

      Abivax全球临床开发计划的最新进展：正在进行的ABX464治疗溃疡性结肠炎的2b期临床试验仍然是Abivax的首要任务。鉴于2019新冠肺炎危机和许多医院的相关紧急情况，目前预计病患招募工作将在2020年底前完成，预计2021年第二季度将取得第一批高水平成果。ABX464在类风湿性关节炎中的2a期临床研究应在2020年完成招募，预计2021年第一季度初将取得第一批高水平成果。对于Abivax正在进行的ABX196治疗肝细胞癌患者的临床试验，研究升级阶段的第一个数据可能在2021年上半年发布。

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      网络直播

      Abivax高级管理层将于美国东部时间2020年5月14日星期四下午2:00（巴黎时间）主持网络直播和电话会议，讨论最新公告和公司发展，并解答相关问题。

      与会者可以通过网页链接 (http://public.viavid.com/index.php?id=139890) 参与或使用以下号码通过电话连接。

      电话会议

      确认码： 13703843

      与会者接入电话会议：

      美国877-407-0792

      法国0 800 912 848

      比利时0 800 739 04

      国际（所有其他国家）1-201-689-8263

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      关于Abivax

      Abivax是一家临床阶段的生物技术公司，它致力于调节人体的自然免疫机制来治疗自身免疫性疾病、病毒感染和癌症患者。Abivax在欧洲期货交易所B级市场挂牌上市（ISIN: FR0012333284 - Mnémo: ABVX）。Abivax总部位于巴黎和蒙彼利埃，有两种候选药物处于临床开发阶段：治疗严重炎症疾病的ABX464和治疗肝细胞癌的ABX196。

      关于该公司的更多信息请查阅www.abivax.com。在Twitter @ABIVAX上关注我们。

      关于Truffle Capital

      Truffle Capital创办于2001年，是一家独立的欧洲风险投资公司，专注于生命科学（生物技术和医疗技术）以及金融技术和保险技术领域的突破性技术。Truffle Capital的使命是支持能够成为未来领导者的年轻创新型公司的创办和发展。更多信息：www.truffle.com - Twitter: @trufflecapital

      附录

      支持Abivax COVID-19 ABX464临床试验的意见领袖名单

      PD Christoph Boesecke医学博士

      德国波恩大学医学中心感染与免疫学门诊高级医师

      Carol L.Brosgart教授

      美国加州大学旧金山分校（UCSF）医学、生物统计学和流行病学临床医学博士

      Eric Cua医学博士

      法国尼斯大学医院中心（CHU）感染科感染学家、主治医师以及miR AGE ABX464临床研究研究员

      Jean-Luc Diehl教授

      法国巴黎乔治·蓬皮杜欧洲医院重症监护病房主任、用户委员会主席、医学调解员、INSERM UMR_S1140成员，以及miR-AGE ABX464临床研究研究员

      Shahin Gharakhanian医学博士

      美国马萨诸塞州剑桥市Shahin Gharakhanian医学咨询有限公司药学、传染病学负责人； 美国传染病学会会员； REACTing Covid-19咨询委员会成员。美国VERTEX制药公司和Fmr副总裁。巴黎大学医院AP-HP主治医师

      Christoph Huber教授

      前美因茨大学血液肿瘤系主任、德国美因茨BioNTech联合创始人兼董事会成员

      Vincent Jarlier教授及医学博士

      巴黎萨尔佩特里尔医院细菌学系、医学科学院成员

      Bernard Malissen博士

      法国马赛免疫组学中心主任、法国马赛Luminy免疫学中心的“ T细胞和树突状细胞整合生物学”研究小组主任

      Jürgen Rockstroh教授及医学博士

      高级医师，德国波恩大学医学中心传染病和免疫学门诊诊所负责人

      Lawrence R.Stanberry教授，医学博士

      美国纽约哥伦比亚大学瓦格洛斯内科医生兼外科医生学院教授、国际项目副院长、病毒学家。

      Jamal Tazi教授及博士

      CNRS主任以及法国蒙彼利埃Abivax-CNRS合作实验室科学主任

      Luc Teyton教授及医学博士

      美国加利福尼亚州拉霍拉市斯克里普斯免疫学和微生物学研究部博士生导师。

      Jacques Thèze教授及医学博士

      医学院院士、巴斯德研究所前免疫学教授、法国巴黎DIACCURATE首席执行官

      [1] 请参阅Abivax今天第二篇新闻稿：“ ABX464抑制SARS-CoV-2（2019新冠肺炎）在重组人呼吸道上皮模型中的复制”

      [2] EudraCT 2020-001673-75, CPP 2020.0426 bis; 20.04.24.53420

      [3] 超过1000篇科学文章解释了miR-124对炎症的作用机制。